Teplizumab: nuevos datos avalan su capacidad de frenar la diabetes 1 en recién diagnosticados

Ayer se presentaron datos a 78 días del estudio ‘Protec’ que revelan una actividad superior a placebo para impedir la destrucción de células beta y preservar su función.

La diabetes tipo 1 supone un reto crítico y en crecimiento, con 8,7 millones de pacientes en todo el mundo.

Javier Granda Revilla. Publicado en Diario Médico el – Jue, 19/10/2023 – 12:05

El anticuerpo monoclonal teplizumab, de la multinacional francesa Sanofi, ha demostrado con nuevos datos del ensayo en fase III Protect su capacidad para frenar la progresión de la diabetes tipo 1 en niños y adolescentes recién diagnosticados. Así lo hizo público ayer la compañía durante la 49ª Conferencia Anual de Sociedad Internacional de Diabetes Pediátrica y del Adolescente (ISPAD), que se celebra en Rotterdam, Países Bajos, haciendo coincidir esta revelación con la publicación de los resultados en The New England Journal of Medicine.

«Empieza una era con estos datos», subrayó Chantal Mathieu, presidenta de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes (EASD), quien hizo una llamada a la acción a los clínicos para que administren tratamientos que modifiquen el curso de la enfermedad.

El estudio, aleatorio, doble ciego y multinacional, ha evaluado la eficacia y seguridad del fármaco versus placebo para frenar la destrucción de células beta y preservar la función de las mismas -medida mediante el péptido-C- en niños y adolescentes de 8 a 17 años diagnosticados en las últimas 6 semanas con diabetes tipo 1 autoinmune en estadio III.

Los datos del ensayo a 78 semanas fueron presentados por Kevan C. Herold, profesor de Inmunobiología y Medicina Interna en la Universidad de Yale (EEUU). El resultado principal fue que el 94,9% de los participantes en el brazo del fármaco mantuvieron niveles máximos de péptido-C en comparación con el 79,2% de los que recibieron placebo. La diferencia fue estadísticamente significativa.

Otros objetivos del ensayo

En cuanto a los objetivos secundarios del ensayo, las dosis de insulina media fueron numéricamente menores a favor de teplizumab en la semana 78. También se registró un cambio comparable en la media de HbA1c a favor del fármaco, así como una media numéricamente mayor del tiempo dentro del rango objetivo a la finalización del ensayo. Las tasas medias del total de eventos hipoglucémicos clínicamente relevantes fueron similares.

Respecto a los resultados de seguridad del ensayo, Herold destacó que la mayoría de eventos adversos sucedieron durante la administración del fármaco y fueron consistentes con estudios previos, resolviéndose de manera espontánea. tos previos a la indicación.

José Eduardo Neves, vicepresidente senior de Sanofi y jefe Global de Asuntos Médicos de Sanofi, recordó que la diabetes tipo 1, como enfermedad, «supone un reto crítico y en crecimiento, con 8,7 millones de pacientes en todo el mundo. Aproximadamente, el 85% de los pacientes no tienen antecedentes familiares. Si los hay, el riesgo se multiplica por 15″.

Entre otras complicaciones, Neves ha enumerado «el impacto que supone en los familiares, la carga emocional, el riesgo aumentado de complicaciones que afectan a múltiples órganos, el impacto en función cognitiva y la reducción de la esperanza de vida entre 14-17 años».

«Sanofi priorizó como una de sus áreas de investigación principales las enfermedades inmunológicas. Y, dentro de la diabetes, la de tipo 1, una enfermedad que se produce por una reacción de autoinmunidad. Hoy en día, las personas con diabetes dependen de las inyecciones diarias de insulina para no sufrir las complicaciones agudas y crónicas», recordó José Luis Guallar, director médico de Sanofi España.

«Teplizumab, aprobado hace un año por la FDA con el nombre comercial de Tzield, es el único fármaco que ha demostrado que puede modificar el curso de la reacción autoinmune que acaba destruyendo las células beta del páncreas y provocando una falta absoluta de insulina en los pacientes», concluyó Guallar.